国产新药重大突破成果登陆国际顶刊The BMJ，开启肾病瘙痒治疗新时代

8月，我国自主研发的原创新药安瑞克芬针对血液透析患者慢性肾脏病相关性瘙痒（CKD-aP）的Ⅲ期临床研究成果荣登全球顶级期刊《The BMJ》。该研究证实，安瑞克芬作为中国首个自主研发的高选择性外周κ受体激动剂，能显著且安全地缓解中重度血液透析患者的瘙痒，提高疾病相关的生活质量，将为中国CKD-aP患者带来新的治疗希望。

该研究主要研究者之一，来自东南大学附属中大医院刘必成教授表示，作为临床医生和研究者，我们曾长期面临CKD-aP“国外有药、国内无方”的困境。安瑞克芬通过“结构创新+机制创新”，实现了“外周高效止痒、中枢副作用低”的治疗特点，为临床提供了更贴合患者需求的治疗选择。安瑞克芬国内Ⅲ期临床的成功不是终点，而是起点。未来，团队将持续推进相关研究与国际合作，逐步探索全球市场应用路径，为更多国家和地区的CKD-aP患者提供来自中国的创新治疗方案。

显著缓解中重度血液透析患者瘙痒，产品创新适合患者长期使用

CKD-aP是维持性血液透析患者中常见的症状之一。血液透析患者瘙痒越严重，患者的身心生活质量越差，抑郁症状和睡眠障碍越明显，死亡和住院风险也越高。过去，血液透析患者的瘙痒症状常被忽视，而目前CKD-aP已逐步被国际指南及共识明确视为需要独立诊断与管理的疾病，即将在医院推广的ICD-11中，CKD-aP已被纳入，并设有特定编码EC90.1。

目前，针对中重度CKD-aP患者，抗组胺药仍是多数临床医生的一线用药，治疗效果非常有限。我国已经获批成人血液CKD-aP适应证的κ阿片受体激动剂中，纳呋拉啡为中枢κ阿片受体激动剂，因作用于中枢，受精麻处方管制，增加了肾内科医生的处方难度。本研究进一步证实，国产原研安瑞克芬在中国血液透析患者中同样具有明确疗效，其安全性表现也更为突出，为临床提供了新选择。

该研究由浙江大学医学院附属第一医院和东南大学中大医院共同牵头，共纳入全国50家中心。研究结果显示：主要疗效指标双盲治疗期第12周WI-NRS（每日最严重瘙痒强度数字评分NRS）的周平均值较基线改善≥4分的受试者比例，安瑞克芬组显著高于安慰剂组（P<0.001），表明安瑞克芬的疗效显著优于安慰剂。

安全性方面，安瑞克芬组最常见的不良反应为头晕、低血压，多为轻中度，且中枢阿片类不良反应（失眠、嗜睡、便秘等）发生率较低，整体安全性表现良好。

浙江大学医学院附属第一医院陈江华教授介绍，研究通过52周的长期观察，将WI-NRS评分纳入544例透析患者常规评估，让“看不见的瘙痒”变得可量化、可管理。“未来，我们还要进一步推动诊疗规范化，将CKD-aP纳入透析患者常规评估，同时进行长期安全性研究，跟踪5年甚至10年用药数据，让创新药惠及更多患者。”

替代超说明书用药，安瑞克芬瘙痒适应症市场潜力巨大

CKD-aP患者的诊治管理是个巨大的市场。根据第十九届重症肾脏病与血液净化大会公布的数据，2024年我国约有118.3万透析患者，其中102.7万为血液透析患者。近80%的透析患者受到CKD-aP困扰，其中中重度瘙痒者高达40%。若安瑞克芬获批用于成人血液透析患者中重度CKD-aP治疗，将覆盖这一庞大患者群体，市场前景显著。

目前现有药物多数尚未获批用于治疗CKD-aP，纳呋拉啡是唯一在国内获批的药物，国内市场仍以疗效不佳的超说明书止痒用药（抗组胺药等）主导。发表于《The BMJ》安瑞克芬Ⅲ期临床研究显示，与国外已获批同为外周κ阿片受体激动剂的地非法林相比，安瑞克芬结构更简单，与KOR受体结合力更强，所需剂量更小。在安全性方面，安瑞克芬整体耐受性良好，亲水性强，不易透过血脑屏障，尤其中枢性阿片类不良反应的发生率极低。

作为首个本土原研、机制先进、疗效确切、安全性好的靶向药物，安瑞克芬具有巨大的替代潜力，有望填补市场空白，成为中重度CKD-aP患者的优选治疗方案。目前，该药新药上市申请（NDA）已提交，且被纳入优先审评审批流程，有望于近期获批上市。

推进创新药管线，海思科加速国际化转型进程

海思科公司医学负责人李芳琼女士表示，海思科始终坚持“以患者为中心”，把未被满足的临床需求作为驱动新药研发的重要动力。安瑞克芬是海思科第四个创新药，从2016年5月立项至今历时9年有余。它不仅在术后镇痛领域实现了“全球首个白处方、非精麻阿片类镇痛药”的突破，更在CKD-aP领域取得了令人振奋的成果。此次安瑞克芬CKD-aP领域III期研究的重磅成果登上全球顶级医学期刊，也是海思科在创新药研发领域的里程碑事件，离不开每一位研究者的奉献。

海思科作为一家创新药企，持续加大创新药研发力度。2020至2024年年报数据显示，海思科的营业收入和研发投入呈上涨趋势，其中2024年全年营收37.20亿元，同比增长10.92%，研发投入首次超过10亿元，占到了营收的26.9%。海思科目前累计开发药物品种超过70个，目前已有45个品种在市场服务患者。随着多条创新管线陆续落地，公司业绩有望迎来新增长点。

据了解，安瑞克芬拥有完全自主知识产权、发明专利14项，已在美国、欧洲、日本等20个国家/地区提交了发明专利申请。在专利保护期、需求扩张、创新管线的共同驱动下，这一成功案例将大大提升海思科整体创新形象与国际合作、授权出海（License-out）潜力。

参考文献：

①Sukul N, Karaboyas A, Csomor PA, et al. Kidney Medicine. 2021;3(1):42–53.②Sukul N, et al. Kidney Med 2020;3:42–53.③Liu BC, et al;  BMJ. 2025 Aug 19;390:e085208.

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